Siete pacientes argentinos con neuropatía óptica de Leber (NOHL), partieron el sábado con destino a China, donde participarán gratuitamente del ensayo clínico en fase 3, de una novedosa terapia génica capaz de curar la enfermedad, una de las tantas patologías oftalmodegenerativas causantes de baja visión y ceguera que hasta el presente no tienen tratamiento.

El ensayo clínico, que se realiza en el Tongji Hospital de Wuhan, contempla los máximos estándares internacionales de bioética y seguridad; y de confirmarse los resultados esperados, no solo se trataría de los primeros pacientes latinoamericanos en recuperar la visión gracias a una terapia génica, sino que además se estaría ante el segundo de este novedoso tipo de tratamientos en ser aprobado.

“Es fundamental que los pacientes con enfermedades oftalmodegenerativas puedan participar de estas fases del desarrollo de las nuevas terapias que están surgiendo, y que serán de muy alto costo una vez que estén en el mercado”, sostuvo Marcela Ciccioli, bióloga genetista y presidenta de Stargardt Apnes – Retina Argentina. Introducir a siete argentinos entre los primeros pacientes tratados en el mundo “representa un enorme logro en el horizonte de la lucha contra muchas otras enfermedades causantes de baja visión y ceguera, además de devolverle la salud visual a siete pacientes muy jóvenes (entre 14 y 21 años) cuyo pronóstico de otra manera sería una ceguera legal permanente”.

Las terapias génicas consisten en una línea de nuevos tratamientos médicos muy específicos, en los que se busca introducir en las células a tratar un virus que porta el gen con la secuencia correcta para que empiece a producir la proteína, cuya falta determina la enfermedad del paciente. La primera de estas terapias fue aprobada para uso médico en diciembre de 2017  y permite tratar casos extremadamente raros de enfermedades oculares relacionadas con un gen llamado RPE65.